در این روش درمانی، ابتدا سلول‌های عصبی در آزمایشگاه کشت داده می‌شوند و سپس برای کاهش فعالیت الکتریکی و با هدف توقف تشنج بیمار، به مغز تزریق می‌شوند. البته هنوز برای تایید موثر بودن این رویکرد زود است، اما نتایج اولیه که در نشست سالانه انجمن بین المللی تحقیقات سلول‌های بنیادی در بوستون در هفته گذشته ارائه شد، بسیار دلگرم کننده تلقی می‌شوند. کوری نیکلاس، مدیر عامل Neurona Therapeutics، شرکت بیوتکنولوژی مستقر در سانفرانسیسکو، گفت: "اگرچه تحقیقات بالینی ما در مورد سایر بیماران ادامه دارد، اما مایه خوشحالی است که دو بیمار اول بدون اختلال شناختی اضافی، تشنج آن‌ها کاهش یافته است. " ما امیدواریم که این پیشرفت‌ها در آزمایشی که در حال انجام است تکرارپدیر باشد و ادامه یابد.»
صرع زمانی ایجاد می‌شود که تعادل بین نورون‌های تحریک‌کننده، که سیگنال‌ها را شلیک می‌کنند، و نورون‌های بازدارنده، که این فعالیت را کاهش می‌دهند، به هم بخورد. این بیماری بیش از ۶۰۰۰۰۰ نفر را که در بریتانیا زندگی می‌کنند تحت تاثیر قرار می‌دهد. برای تقریباً ۳۰ درصد افراد، تشنج را نمی‌توان با دارو کنترل کرد. در برخی موارد، اگر تشنج در ناحیه خاصی از مغز متمرکز باشد، می‌توان جراحی را انجام داد. با این حال، برداشتن بافت مغز خطر نقص‌های شناختی برگشت‌ناپذیر را به همراه دارد، به این معنی که نیاز زیادی به درمان‌های جایگزین و غیر مخرب وجود دارد.
در کارآزمایی بالینی انجام شده در ایالات متحده، هر دو بیمار به شدت تحت تأثیر صرع بودند و درمان‌های دارویی برای آن‌ها مؤثر نبود. اولین بیمار که در دانشگاه پزشکی SUNY Upstate تحت درمان قرار گرفت، به مدت هفت سال از صرع رنج می‌برد و در شش ماه قبل از آزمایش به طور متوسط ۳۲ تشنج در ماه داشت. بیمار دوم که در دانشگاه علوم و بهداشت اورگان تحت درمان قرار گرفت، سابقه ۹ ساله تشنج داشت و در شش ماه قبل از تزریق سلولی، ماهانه ۱۴ تشنج داشت. هر دو کاندیدای درمان جراحی قبل از ورود به کارآزمایی بودند. نیکلاس گفت: در عوض، آن‌ها شجاعانه انتخاب کردند که اولین سلول درمانی NRTX-۱۰۰۱ باشند.
درمان شامل تزریق دوز با غلظت بالایی از نورون‌های بازدارنده به نقطه کانونی تشنج بیمار بوده است. این سلول‌ها در آزمایشگاه از سلول‌های بنیادی جنینی انسان کشت داده شده تمایز یافتند. تحقیقات قبلی روی حیوانات نشان داد که نورون‌های تزریق شده قادر به ادغام با مدار‌های مغزی موجود بوده و باعث سرکوب پایدار تشنج می‌شوند. پس از سلول درمانی، بیمار اول بیش از ۹۵ درصد کاهش تشنج ماهانه داشت و در دوره پیگیری مشاهده شد که بیمار از ماه هفتم به بعد هیچ تشنجی ندارد. همچنین نمرات حافظه بیمار در آزمون‌های شناختی بهبود یافته بود. بیمار دوم نیز بیش از ۹۰ درصد کاهش در تشنج ماهانه داشت. نیکلاس گفت: این نتایج در حالی کسب شد که «هر دو بیمار با فعالیت تشنج قابل توجه، اختلال در شناخت و کیفیت زندگی پایین‌تر وارد کارآزمایی بالینی شده بودند.
پروفسور پیتر اولیور، رئیس زیست شناسی آزمایشگاه شتاب دهنده درمان با اسید‌های نوکلئیک شورای تحقیقات پزشکی در آکسفورد، که در این تحقیق شرکت نداشت، گفت: "این داده‌های جدید و اولیه کارآزمایی بالینی نشان می‌دهد که تحویل این نورون‌های بازدارنده به مغز بیمار می‌تواند به میزان قابل توجهی دفعات تشنج را در دو بیمار مبتلا به صرع کانونی کاهش دهد؛ بنابراین این نوع سلول درمانی پتانسیل قابل توجهی به عنوان جایگزینی برای مداخلات جراحی در این نوع صرع و برای کسانی که به دارو پاسخ نمی‌دهند، دارد. Maxine Smeaton، مدیر اجرایی Epilepsy Research UK، گفت: "برای ۳۰ درصد از افراد مبتلا به صرع که تشنج آن‌ها کنترل نمی‌شود، ما نیاز فوری به درمان‌های جدید و ابتکاری داریم. پیشرفت‌ها در دارو‌های شخصی‌سازی‌شده مانند تحقیقات سلول‌های بنیادی و ژن‌درمانی امید‌های زیادی را ایجاد می‌کند. با این حال، تحقیقات در مورد صرع به طور مزمن با بودجه ناکافی مواجه شده است. علیرغم اینکه یکی از شایع‌ترین و جدی‌ترین بیماری‌های عصبی است، تنها ۰.۳ درصد از بودجه ۴.۸ میلیارد پوندی دولت برای تحقیقات مرتبط با سلامت در سال ۲۰۱۸ صرف صرع شد.